A Agência conduziu uma análise prioritária para o tratamento da doença rara grave, sem tratamento disponível.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro do princípio ativo eladocageno exuparvoveque. O medicamento irá servir como tratamento para a deficiência de AADC, ou deficiência da descarboxilase de L-aminoácidos aromáticos, uma doença genética grave caracterizada por falhas no metabolismo das substâncias envolvidas na neurotransmissão.
A deficiência afeta principalmente a produção de neurotransmissores, substâncias químicas que permitem a comunicação entre células nervosas. É causada por uma mutação no gene DDC, que fornece instruções para a produção da enzima AADC.
O medicamento aprovado é uma terapia gênica e é recomendado para crianças com idade a partir de 18 meses até os 18 anos. Para obter o fármaco, é necessário um diagnóstico clínico, bioquímico e genético confirmando a enfermidade.
Para aprovar o medicamento a Anvisa baseou-se no estudo clínico do tratamento de 30 crianças, com deficiência grave de AADD. Os resultados analisados mostraram que após a inserção do medicamento, 70% dos pacientes conseguiram controlar os movimentos da cabeça e sentar-se sem apoio, e 65% conseguiram sentar-se sem apoio após dois anos de tratamento.
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